CONSTRUIR LA ESPERANZA PARA LA ENFERMEDAD DE DUCHENNE PARA AQUELLAS PERSONAS SUSCEPTIBLES A LA OMISIÓN DEL EXÓN 53

VYONDYS 53 es un tratamiento aprobado por la FDA para tratar la distrofia muscular de Duchenne en pacientes que tienen una mutación genética confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 53. En algunos pacientes, ayuda al cuerpo a producir una forma más corta de la proteína distrofina.

Aprobado bajo aprobación urgente.
La aprobación urgente permite la aprobación de fármacos basándose en un marcador que se considera razonablemente probable que prediga un beneficio clínico. El tratamiento con VYONDYS 53 aumentó el marcador, distrofina, en el músculo esquelético en algunos pacientes. La verificación de un beneficio clínico es necesaria para que VYONDYS 53 continúe siendo aprobado.

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Cómo podemos ayudar

Conozca a Elijah, de 8 años de edad,
susceptible a la omisión del exón 53

Conozca a Nicholas, de 17 años de edad,
susceptible a la omisión del exón 53

Conozca a Luke, de 12 años de edad,
susceptible a la omisión del exón 53

Conozca a Andres, de 9 años de edad,
susceptible a la omisión del exón 53

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¿Está comenzando el tratamiento con VYONDYS 53? Permítanos guiarlo a través del proceso para que sepa qué esperar.

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“Me complace tener a “SareptAssist” como un recurso para nuestra familia”.

Liz, madre de Luke

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¿QUÉ ES VYONDYS 53 (golodirsén)?

VYONDYS 53 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 53.

Esta indicación está aprobada con aprobación urgente según un aumento de la producción de distrofina en el músculo esquelético observado en pacientes tratados con VYONDYS 53. La aprobación continua para esta indicación puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.

INFORMACIÓN IMPORTANTE SOBRE RIESGOS

Se han producido reacciones alérgicas, como erupción cutánea, fiebre, picazón, urticaria e inflamación o descamación de la piel en pacientes tratados con VYONDYS 53. Busque atención médica inmediata si se producen signos y síntomas de reacciones alérgicas.

Se observó daño renal en animales que recibieron golodirsén. Aunque no se observó daño renal en los estudios clínicos con VYONDYS 53, se ha producido daño renal potencialmente mortal con otros fármacos que funcionan de manera similar. Su médico puede recomendar análisis de orina y sangre antes de iniciar el tratamiento, seguidos de análisis de orina cada mes y un análisis de sangre cada 3 meses para controlar los riñones.

INFORMACIÓN IMPORTANTE SOBRE RIESGOS

Las reacciones adversas que se han producido en al menos el 20 % de los pacientes tratados con VYONDYS 53 y con mayor frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión intravenosa (i.v.) inactiva fueron dolor de cabeza (41 %, 10 %), fiebre (41 %, 14 %), caídas (29 %, 19 %), dolor en el abdomen (27 %, 10 %), infección de la nariz y la garganta (27 %, 14 %), tos (27 %, 19 %), vómitos (27 %, 19 %) y náuseas (20 %, 10 %).

Otras reacciones adversas que se produjeron en más del 5 % de los pacientes tratados con VYONDYS 53 y con más frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión i.v. inactiva fueron dolor en el lugar de la administración i.v., dolor de espalda, dolor, diarrea, mareos, distensión o desgarro de un ligamento, moretones, gripe, dolor en la boca y la garganta, congestión o secreción nasal, raspaduras o excoriación de la piel, infección de oído, alergia estacional, latidos cardíacos rápidos, reacciones relacionadas con el lugar del catéter i.v., estreñimiento, y fracturas en los huesos.

Le animamos a que notifique a la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) los efectos secundarios negativos de los fármacos con receta. Visite www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088. También puede notificar efectos secundarios a Sarepta Therapeutics al 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

Consulte la Información de prescripción completa de VYONDYS 53 (golodirsen).